 | Razionale del corso |
La Sclerosi Multipla (SM), la più frequente patologia cronica del Sistema Nervoso Centrale del giovane adulto, rappresenta, in ambito neurologico e non solo, il prototipo di patologia complessa in cui il rapido incedere della ricerca, soprattutto negli ultimi anni, ha determinato continui affinamenti delle conoscenze fisiopatologiche, nonché dei protocolli diagnostici e terapeutici.
Questa patologia neurodegenerativa evolve come un continuum con un decorso iniziale recidivante- remittente nella maggior parte dei pazienti, portando gradualmente nel tempo verso una fase di progressivo accumulo di disabilità con o senza attività di malattia, intesa come recidive o nuove lesioni infiammatorie. Circa il 50% dei pazienti non trattati sperimenta l'emergere della progressione nell'arco di 15-20 anni dall'esordio.
Da un punto di vista clinico, la progressione è identificata da un aumento della disabilità che dovrebbe quindi essere misurata in modo sensibile e attendibile. Questo non avviene con le attuali scale; la più frequentemente utilizzata, l'EDSS (Expanded Disability Status Scale), presenta infatti diverse limitazioni come l'alta variabilità, la non linearità, la limitata sensibilità e l'insufficiente peso dato a parametri importanti, come la funzione motoria degli arti superiori e la cognitività. Queste sono le principali ragioni per le quali ad oggi la diagnosi di progressione è solitamente di natura retrospettiva e si basa spesso facendo affidamento ai ricordi del paziente sull'evoluzione del proprio stato di malattia.
Inoltre, riconoscere i primi indicatori di progressione della malattia può rappresentare una finestra di opportunità importante per poter intervenire il più precocemente possibile con un approccio terapeutico personalizzato, con l'obiettivo di preservare le abilità fisiche e cognitive dei pazienti. Per questo motivo assume particolare importanza intervenire con un trattamento precoce o anticipare lo switch ad altro trattamento in seguito ad una risposta sub-ottimale da parte del paziente perché potrebbe condurre ad un significativo contenimento delle conseguenze disabilitanti della patologia.
Negli ultimi anni sono state sviluppate terapie che sono in grado di rallentare la progressione della malattia attraverso il blocco del funzionamento del sistema immunitario. Tali approcci rappresentano un importante passo in avanti per indirizzare l'immunoterapia della SM verso una medicina di precisione, che permetta di colpire esclusivamente le cellule del sistema immunitario diventate patogeniche, lasciando inalterate quelle che svolgono la normale funzione di sorveglianza immunitaria e di protezione dell'organismo. Nello studio EXPAND, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, il trattamento con siponimod ha dimostrato che il rischio di progressione della disabilità confermata (CDP) a tre e a sei mesi è stato significativamente ridotto. Inoltre, sono stati riportati risultati favorevoli significativi in altre misure rilevanti di attività della malattia, inclusi il tasso di recidiva annualizzato (ARR), l'attività della malattia alla RM e la perdita di volume cerebrale. Questi dati indicano il beneficio importante di siponimod sulla riduzione del rischio di progressione della malattia, nonché l'impatto sulla disabilità fisica e sul deterioramento cognitivo.
Questo Progetto formativo, rivolto a specialisti neurologi, si inserisce nell'ambito della volontà di definire alcuni aspetti di gestione pratica rivolti ad ottimizzare la gestione dei pazienti affetti da SM, in particolare:
• semplificare i criteri di identificazione del paziente con progressione della malattia, dalla rilevazione precoce dei segni clinici alla ricerca dei biomarcatori di progressione di malattia nella MRI
• condividere le esperienze di pratica clinica rivolte a definire i criteri di valutazione delle perdita di efficacia di un trattamento per consentire di intervenire precocemente con siponimod sui componenti cellulari chiave nella progressione di malattia
Responsabili scientifici
Massimiliano Calabrese, Diego Centonze
Board scientifico
Giovanna Borriello, Massimiliano Calabrese, Marco Capobianco, Antonio Carotenuto, Diego Centonze, Elena Colombo, Emanuele D'Amico, Luigi Maria Grimaldi, Maria Malentacchi, Rocco Totaro
Questa patologia neurodegenerativa evolve come un continuum con un decorso iniziale recidivante- remittente nella maggior parte dei pazienti, portando gradualmente nel tempo verso una fase di progressivo accumulo di disabilità con o senza attività di malattia, intesa come recidive o nuove lesioni infiammatorie. Circa il 50% dei pazienti non trattati sperimenta l'emergere della progressione nell'arco di 15-20 anni dall'esordio.
Da un punto di vista clinico, la progressione è identificata da un aumento della disabilità che dovrebbe quindi essere misurata in modo sensibile e attendibile. Questo non avviene con le attuali scale; la più frequentemente utilizzata, l'EDSS (Expanded Disability Status Scale), presenta infatti diverse limitazioni come l'alta variabilità, la non linearità, la limitata sensibilità e l'insufficiente peso dato a parametri importanti, come la funzione motoria degli arti superiori e la cognitività. Queste sono le principali ragioni per le quali ad oggi la diagnosi di progressione è solitamente di natura retrospettiva e si basa spesso facendo affidamento ai ricordi del paziente sull'evoluzione del proprio stato di malattia.
Inoltre, riconoscere i primi indicatori di progressione della malattia può rappresentare una finestra di opportunità importante per poter intervenire il più precocemente possibile con un approccio terapeutico personalizzato, con l'obiettivo di preservare le abilità fisiche e cognitive dei pazienti. Per questo motivo assume particolare importanza intervenire con un trattamento precoce o anticipare lo switch ad altro trattamento in seguito ad una risposta sub-ottimale da parte del paziente perché potrebbe condurre ad un significativo contenimento delle conseguenze disabilitanti della patologia.
Negli ultimi anni sono state sviluppate terapie che sono in grado di rallentare la progressione della malattia attraverso il blocco del funzionamento del sistema immunitario. Tali approcci rappresentano un importante passo in avanti per indirizzare l'immunoterapia della SM verso una medicina di precisione, che permetta di colpire esclusivamente le cellule del sistema immunitario diventate patogeniche, lasciando inalterate quelle che svolgono la normale funzione di sorveglianza immunitaria e di protezione dell'organismo. Nello studio EXPAND, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, il trattamento con siponimod ha dimostrato che il rischio di progressione della disabilità confermata (CDP) a tre e a sei mesi è stato significativamente ridotto. Inoltre, sono stati riportati risultati favorevoli significativi in altre misure rilevanti di attività della malattia, inclusi il tasso di recidiva annualizzato (ARR), l'attività della malattia alla RM e la perdita di volume cerebrale. Questi dati indicano il beneficio importante di siponimod sulla riduzione del rischio di progressione della malattia, nonché l'impatto sulla disabilità fisica e sul deterioramento cognitivo.
Questo Progetto formativo, rivolto a specialisti neurologi, si inserisce nell'ambito della volontà di definire alcuni aspetti di gestione pratica rivolti ad ottimizzare la gestione dei pazienti affetti da SM, in particolare:
• semplificare i criteri di identificazione del paziente con progressione della malattia, dalla rilevazione precoce dei segni clinici alla ricerca dei biomarcatori di progressione di malattia nella MRI
• condividere le esperienze di pratica clinica rivolte a definire i criteri di valutazione delle perdita di efficacia di un trattamento per consentire di intervenire precocemente con siponimod sui componenti cellulari chiave nella progressione di malattia
Responsabili scientifici
Massimiliano Calabrese, Diego Centonze
Board scientifico
Giovanna Borriello, Massimiliano Calabrese, Marco Capobianco, Antonio Carotenuto, Diego Centonze, Elena Colombo, Emanuele D'Amico, Luigi Maria Grimaldi, Maria Malentacchi, Rocco Totaro
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